ما هي حقنة “Zolgensma”؟ والتى تصل ثمنها الى 35 مليون جنية

 

اقرأ هذه النشرة بالكامل بعناية قبل إعطاء هذا الدواء لطفلك لأنها تحتوي على معلومات مهمة.

  • احتفظ بهذه النشرة حيث قد تحتاج إلى قراءتها مرة أخرى.
  • إذا كانت لديك أي أسئلة ، فاسأل طبيب طفلك أو ممرضة طفلك.
  • إذا عانى طفلك من أي آثار جانبية ، فتحدث إلى طبيب طفلك أو ممرضة طفلك ، بما في ذلك الآثار الجانبية غير المدرجة في هذه النشرة. الآية 4.

محتوى نشرة العبوة

  1. ما هو Zolgensma وما هي دواعي استخدامه
  2. ما تحتاج إلى معرفته قبل إعطاء طفلك زولجينسما
  3. كيف يتم إعطاء Zolgensma
  4. الآثار الضارة المحتملة
  5. كيفية تخزين عقار زولجينسما
  6. محتويات العبوة ومعلومات إضافية

1. ما هو Zolgensma وما هي دواعي استخدامه

ما هو Zolgensma

Zolgensma هو نوع من الأدوية يسمى “العلاج الجيني”. أنه يحتوي على المادة الفعالة onasemnogene abeparvovec ، والتي تحتوي على مادة وراثية بشرية.

ما هو استخدام Zolgensma

يستخدم Zolgensma لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) ، وهو مرض وراثي خطير ونادر.

كيف يعمل Zolgensma

يحدث SMA عندما يكون هناك نسخة غير طبيعية أو مفقودة من الجين اللازم لصنع بروتين أساسي يسمى بروتين “الخلايا العصبية الحركية للبقاء” (SMN). يتسبب نقص بروتين SMN في موت الأعصاب التي تتحكم في العضلات (الخلايا العصبية الحركية). هذا يسبب ضعف العضلات وضمورها ، مع فقدان الحركة في نهاية المطاف.

يعمل هذا الدواء من خلال توفير نسخة كاملة الوظائف من جين SMN ، مما يساعد الجسم على إنتاج ما يكفي من بروتين SMN. يتم إيصال الجين إلى الخلايا عند الحاجة إليه باستخدام فيروس معدل لا يسبب المرض للإنسان.

2. ما تحتاج إلى معرفته قبل إعطاء طفلك عقار Zolgensma

لا تستخدم Zolgensma

  • إذا كان طفلك يعاني من حساسية تجاه أسباروفوفيك أو أي من المكونات الأخرى لهذا الدواء (المدرجة في القسم 6).

المحاذير والإحتياطات

سيتحقق طبيب طفلك من الأجسام المضادة قبل العلاج للمساعدة في تحديد ما إذا كان هذا الدواء مناسبًا لطفلك.

مشاكل في الكبد

تحدث إلى طبيب طفلك أو ممرضة طفلك قبل إعطاء هذا الدواء إذا كان طفلك يعاني في السابق من مشاكل في الكبد. قد يتسبب هذا الدواء في زيادة الإنزيمات (البروتينات الموجودة في الجسم) التي ينتجها الكبد أو يؤدي إلى تلف الكبد. بعد تناول هذا الدواء ، يجب الانتباه إلى ظهور العلامات المحتملة على طفلك مثل القيء واليرقان (يتحول بياض العين والجلد إلى اللون الأصفر) ، أو انخفاض مستوى اليقظة (لمزيد من المعلومات ، انظر القسم 4).

سيخضع طفلك لفحص دم لفحص وظائف الكبد قبل بدء العلاج بزولجينسما. ستخضع أيضًا لفحوصات دم منتظمة لمدة 3 أشهر على الأقل بعد العلاج للتحقق من الزيادات في إنزيمات الكبد.

عدوى

قد تؤدي العدوى (مثل البرد أو الأنفلونزا أو التهاب القصيبات) قبل أو بعد العلاج بزولجينسما إلى مضاعفات أكثر خطورة. من المهم مراقبة علامات العدوى مثل السعال أو الصفير أو العطس أو سيلان الأنف أو التهاب الحلق أو الحمى. أخبر طبيب طفلك على الفور إذا لاحظت أيًا من هذه الأعراض لدى طفلك.

اختبارات الدم المنتظمة

يمكن أن يقلل هذا الدواء من عدد الصفائح الدموية (قلة الصفيحات). من المهم مراقبة العلامات المحتملة لانخفاض عدد الصفائح الدموية بعد إعطاء طفلك Zolgensma مثل كدمات أو نزيف غير طبيعي (انظر القسم 4 لمزيد من المعلومات ).

يمكن أن يزيد Zolgensma من مستويات بروتين القلب المسمى تروبونين I ، والذي يمكن أن يشير إلى إصابة القلب. من المهم مراقبة علامات مشاكل القلب المحتملة بعد إعطاء طفلك هذا الدواء ، مثل اللون الرمادي أو المزرق للجلد ، أو صعوبة التنفس ، أو تورم الذراعين والساقين ، أو تورم البطن (انظر المزيد من المعلومات في القسم ) 4 ).

قبل البدء في علاج Zolgensma ، سيخضع طفلك لفحص الدم للتحقق من عدد خلايا الدم (بما في ذلك خلايا الدم الحمراء والصفائح الدموية) وكذلك مستويات التروبونين I في الجسم. ستخضع أيضًا لفحص دم للتحقق من مستويات الكرياتينين لديك ، مما يشير إلى مدى جودة عمل كليتيك. ستخضع أيضًا لفحوصات دم منتظمة لبعض الوقت بعد العلاج للتحقق من التغيرات في مستويات الصفائح الدموية والتروبونين 1 .

إقرأ أيضاً  حظك اليوم وتوقعات الأبراج حظك اليوم برج العقرب الان على الصعيد المهني والعاطفي والصحي

تخثر غير طبيعي في الأوعية الصغيرة (اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري)

كانت هناك تقارير عن مرضى يصابون باعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري في غضون أسبوع تقريبًا من العلاج بزولجينسما. يصاحب اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري انخفاض في خلايا الدم الحمراء والخلايا المشاركة في التخثر (الصفائح الدموية). يمكن أن تؤثر جلطات الدم هذه على كليتي طفلك. قد يرغب طبيب طفلك في إجراء فحوصات الدم (عدد الصفائح الدموية) وفحص ضغط دم طفلك. بعد أن يتلقى طفلك عقار Zolgensma ، يجب أن تراقب سهولة حدوث كدمات أو تشنجات (نوبات) أو حفاضات أقل بللًا (انظر القسم 4 لمزيد من المعلومات). إذا أظهر طفلك أيًا من هذه العلامات ، فاطلب العناية الطبية العاجلة.

التبرع بالدم والأعضاء والأنسجة والخلايا

بعد إعطاء Zolgensma لطفلك ، لن تتمكن من التبرع بالدم أو الأعضاء أو الأنسجة أو الخلايا. هذا لأن Zolgensma هو دواء للعلاج الجيني.

أدوية أخرى وزولجينسما

أخبر طبيبك أو ممرضتك إذا كنت تتناول أو تناولت مؤخرًا أو قد تتناول أي أدوية أخرى.

بريدنيزولون

سيحصل طفلك أيضًا على كورتيكوستيرويد مثل “بريدنيزولون” لمدة شهرين أو أكثر (انظر أيضًا القسم 3 ) كجزء من العلاج بزولجينسما. سيساعد الكورتيكوستيرويد في إدارة أي زيادة محتملة في إنزيمات الكبد قد يعاني منها طفلك بعد تناول زولجينسما.

اللقاحات

نظرًا لأن الكورتيكوستيرويدات يمكن أن تؤثر على جهاز المناعة (الدفاع) ، فقد يقرر طبيب طفلك تأخير إعطاء بعض اللقاحات أثناء تلقي طفلك العلاج بالكورتيكوستيرويد. استشر طبيب طفلك أو ممرضتك إذا كان لديك أي أسئلة.

يحتوي Zolgensma على الصوديوم

يحتوي هذا المنتج الطبي على 4.6 ملغ صوديوم لكل مل ، أي ما يعادل 0.23٪ من المدخول اليومي الأقصى الموصى به من منظمة الصحة العالمية البالغ 2 جم صوديوم للبالغين. تحتوي كل قارورة 5.5 مل على 25.3 ملجم صوديوم ، وكل قنينة 8.3 مل تحتوي على 38.2 ملجم صوديوم.

معلومات إضافية للآباء / مقدمي الرعاية

SMA المتقدم

يستطيع Zolgensma إنقاذ الخلايا العصبية الحركية الحية ، لكنه لا ينقذ الخلايا العصبية الحركية الميتة. قد يكون لدى الأطفال الذين يعانون من أعراض أقل حدة من SMA (مثل ردود الفعل الغائبة أو انخفاض قوة العضلات) ما يكفي من الخلايا العصبية الحركية الحية للاستفادة بشكل كبير من العلاج باستخدام Zolgensma. قد لا يعمل Zolgensma بشكل جيد مع الأطفال الذين يعانون من ضعف شديد في العضلات أو شلل ، والذين يعانون من صعوبة في التنفس أو الذين لا يستطيعون البلع ، أو في الأطفال الذين يعانون من تشوهات كبيرة (على سبيل المثال عيوب القلب) ، بما في ذلك المرضى الذين يعانون من SMA من النوع 0 ، حيث ستكون هناك إمكانية محدودة تحسن بعد العلاج مع Zolgensma. سيقرر طبيب طفلك ما إذا كان ينبغي إعطاء طفلك هذا الدواء.

رعاية صحية

قد يتم إفراز المادة الفعالة في Zolgensma مؤقتًا من خلال فضلات جسم طفلك ، وتسمى “الإفرازات”. يجب على الآباء ومقدمي الرعاية ممارسة نظافة اليدين الجيدة لمدة تصل إلى شهر واحد بعد إعطاء الطفل Zolgensma. ارتدِ قفازات واقية عند ملامسة سوائل جسم طفلك أو فضلاته ، ثم اغسل يديك جيدًا بالصابون والماء الدافئ الجاري ، أو معقم اليدين المعتمد على الكحول. يجب استخدام أكياس مزدوجة للتخلص من الحفاضات المستعملة وغيرها من المخلفات. يمكن الاستمرار في التخلص من حفاضات الأطفال مع النفايات المنزلية.

يجب عليك اتباع هذه التعليمات لمدة شهر على الأقل بعد علاج طفلك بزولجينسما. تحدث إلى طبيب طفلك أو ممرضتك إذا كان لديك أي أسئلة.

3. كيف يُعطى عقار Zolgensma

سوف يعطيك طبيب أو ممرضة مدربة على إدارة مرض طفلك عقار Zolgensma.

سيحسب الطبيب كمية Zolgensma التي سيتلقاها طفلك بناءً على وزن طفلك. سيتم إعطاء Zolgensma عن طريق الوريد (في الوريد) على شكل تسريب واحد (بالتنقيط) على مدار حوالي ساعة واحدة.

سوف يعطى Zolgensma لطفلك مرة واحدة فقط.

سيُعطى طفلك أيضًا بريدنيزولون (أو كورتيكوستيرويد آخر) عن طريق الفم ، بدءًا من 24 ساعة قبل إعطاء زولجينسما. ستعتمد جرعة الكورتيكوستيرويد أيضًا على وزن طفلك. سيحسب طبيب طفلك الجرعة الإجمالية التي يجب إعطاؤها.

سيتلقى طفلك العلاج بالكورتيكوستيرويد يوميًا لمدة شهرين تقريبًا بعد تناول زولجينسما ، أو حتى تنخفض إنزيمات الكبد إلى المستوى المناسب. سيقوم طبيبك بتقليل جرعة الكورتيكوستيرويد تدريجيًا حتى تتمكن من إيقافها تمامًا.

إقرأ أيضاً  ملخص دراسات رابعة ابتدائى ترم ثانى 2022 مذكرة PDF س وج

إذا كان لديك أي أسئلة أخرى ، اسأل طبيب طفلك أو ممرضتك.

4. الآثار الضارة المحتملة

مثل جميع الأدوية ، يمكن أن يسبب هذا الدواء آثارًا جانبية ، على الرغم من عدم حدوثها لدى الجميع.

اطلب العناية الطبية العاجلة إذا أصيب طفلك بأي من الآثار الجانبية الخطيرة التالية:

شائعة (قد تظهر لدى حتى 1 من كل 10 أشخاص):

  • كدمات أو نزيف يستمر لفترة أطول من المعتاد إذا أصيب الطفل – قد تكون هذه علامات على انخفاض الصفائح الدموية
  • جلد رمادى أو مزرق ، صعوبة فى التنفس (على سبيل المثال ، سرعة فى التنفس ، ضيق فى التنفس) ، إنتفاخ فى الذراعين والساقين ، أو البطن ، قد تكون هذه علامات لمشاكل قلبية محتملة.

غير معروف (لا يمكن تقدير التردد من البيانات المتاحة):

  • القيء واليرقان (اصفرار بياض العين والجلد) ، أو انخفاض مستوى اليقظة. قد تكون هذه علامات لتلف الكبد.
  • سهولة ظهور الكدمات والتشنجات (النوبات) أو انخفاض كمية البول ، قد تكون هذه علامات على اعتلال الأوعية الدقيقة التخثري.

تحدث إلى طبيب طفلك أو ممرضتك إذا كان طفلك يعاني من أي آثار جانبية أخرى. قد تشمل هذه ما يلي:

شائع جدًا (قد يصيب أكثر من 1 من كل 10 أشخاص)

  • زيادة إنزيمات الكبد التي تظهر في اختبارات الدم.

شائعة (قد تظهر لدى حتى 1 من كل 10 أشخاص):

  • القيء.
  • حُمى.

التواصل من الآثار السلبية

إذا عانى طفلك من أي آثار جانبية ، فتحدث إلى طبيب طفلك أو ممرضتك ، بما في ذلك الآثار الجانبية المحتملة غير المدرجة في هذه النشرة. يمكنك أيضًا إخطارهم مباشرة من خلال نظام التيقظ الدوائي الإسباني للأدوية للاستخدام البشري:

كيفية تخزين عقار Zolgensma

احفظ هذا الدواء بعيدًا عن رؤية ومتناول أيدي الأطفال.

هذه المعلومات مخصصة لأخصائيي الرعاية الصحية الذين يقومون بإعداد الدواء وإدارته.

لا تستخدم هذا الدواء بعد تاريخ انتهاء الصلاحية المدون على ملصق القارورة والكرتون بعد EXP. تاريخ انتهاء الصلاحية هو اليوم الأخير من الشهر المشار إليه.

سيتم نقل القوارير مجمدة (عند -60 درجة مئوية أو أقل ).

عند الاستلام ، يجب تبريد القوارير على الفور بدرجة حرارة تتراوح من 2 إلى 8 درجات مئوية ، وفي الكرتون الأصلي. يجب أن يبدأ علاج Zolgensma في غضون 14 يومًا من استلام القوارير.

يحتوي هذا الدواء على كائنات معدلة وراثيا. يجب التخلص من الأدوية أو النفايات غير المستخدمة وفقًا لإرشادات إدارة النفايات الحيوية المحلية. نظرًا لأن هذا الدواء سيُعطى من قبل الطبيب ، فإن الطبيب مسؤول عن التخلص الصحيح من المنتج. ستساعد هذه الإجراءات في حماية البيئة.

6. محتويات العبوة ومعلومات أخرى

تكوين Zolgensma

  • المادة الفعالة هي onasemnogene abeparvovec. تحتوي كل قنينة على جينوم onasemnogene abeparvovec بتركيز اسمي 2 × 10 13 جينوم ناقل / مل.
  • المكونات الأخرى هي تروميثامين ، كلوريد المغنيسيوم ، كلوريد الصوديوم ، بولوكسامير 188 ، حمض الهيدروكلوريك (لتعديل الأس الهيدروجيني) ، والماء للحقن.

ظهور المنتج ومحتويات العبوة

Zolgensma هو محلول شفاف إلى معتم قليلاً ، عديم اللون إلى أبيض فاتح للتسريب.

يمكن توفير Zolgensma في قوارير تحتوي على حجم تعبئة اسمي إما 5.5 مل أو 8.3 مل. كل قنينة للاستخدام الفردي فقط.

سيحتوي كل صندوق على ما بين 2 و 14 قارورة.

صاحب ترخيص التسويق

شركة Novartis Gene Therapies EU Limited

بلوك ب مبنى الهلال

نورثوود ، سانتري

دبلن 9

D09 C6X8

أيرلندا

هاتف: +353 (1) 566-2364

مسؤول عن التصنيع

ألماك فارما سيرفيسز ليمتد

منطقة فينابير الصناعية

دوندالك ، شركة لاوث

A91 P9KD

أيرلندا

يمكنك طلب مزيد من المعلومات حول هذا الدواء عن طريق الاتصال بصاحب ترخيص التسويق.

تاريخ آخر مراجعة لهذه النشرة

مصادر أخرى للمعلومات

تتوفر معلومات مفصلة عن هذا المنتج الطبي على موقع الويب الخاص بوكالة الأدوية الأوروبية : http://www.ema.europa.eu . هناك أيضًا روابط لصفحات ويب أخرى حول الأمراض النادرة والأدوية اليتيمة.

————————————————– ————————————————– ———————-

هذه المعلومات مخصصة لأخصائيي الرعاية الصحية فقط:

هام: يرجى الرجوع إلى SmPC / ملخص خصائص المنتج قبل استخدام الدواء.

إقرأ أيضاً  أهمية التفاؤل لا يقل عن الرياضة

كل قنينة للاستخدام الفردي فقط.

يحتوي هذا الدواء على كائنات معدلة وراثيا. يجب اتباع اللوائح المحلية للتعامل مع النفايات الخطرة بيولوجيا.

معالجة

  • يجب التعامل مع Zolgensma بطريقة معقمة في ظل ظروف معقمة.
  • يجب ارتداء معدات الحماية الشخصية (بما في ذلك القفازات ، ونظارات السلامة ، والأكمام ، ومعطف المختبر) عند التعامل مع Zolgensma أو إدارته. يجب ألا يعمل الموظفون مع Zolgensma إذا كان لديهم جروح أو خدوش على جلدهم.
  • يجب تنظيف جميع انسكابات Zolgensma بضمادات شاش ماصة ، وتطهير منطقة الانسكاب بمحلول هيبوكلوريت الصوديوم ، متبوعًا بمناديل كحولية. يجب تعبئة جميع المواد المستخدمة في التنظيف في أكياس مزدوجة والتخلص منها وفقًا للوائح المحلية للتعامل مع النفايات الخطرة بيولوجيًا.
  • سيتم التخلص من جميع المواد التي قد تكون لامست Zolgensma (مثل القوارير ، وجميع المواد المستخدمة للحقن ، بما في ذلك الإبر والستائر المعقمة) وفقًا للوائح المحلية للتعامل مع النفايات الخطرة بيولوجيًا.

التعرض العرضي

يجب تجنب التعرض العرضي لـ Zolgensma.

في حالة التعرض العرضي للجلد ، يجب تنظيف المنطقة المصابة جيدًا بالماء والصابون لمدة لا تقل عن 15 دقيقة. في حالة تعرض العين ، يجب شطف المنطقة المصابة جيدًا بالماء لمدة لا تقل عن 15 دقيقة.

الحفاظ على

سيتم شحن القوارير مجمدة (عند -60 درجة مئوية أو أقل). عند الاستلام ، يجب تبريد القوارير على الفور بدرجة حرارة تتراوح من 2 إلى 8 درجات مئوية ، وفي الكرتون الأصلي. يجب أن يبدأ علاج Zolgensma في غضون 14 يومًا من استلام القوارير. يجب تحديد تاريخ الاستلام على العلبة الأصلية قبل تخزين الدواء في الثلاجة.

تحضير

يجب إذابة القوارير قبل الاستخدام:

  • بالنسبة للعبوات التي تحتوي على ما يصل إلى 9 قوارير – يجب إذابتها لمدة 12 ساعة تقريبًا في الثلاجة ( 2 درجة مئوية إلى 8 درجات مئوية ) أو 4 ساعات في درجة حرارة الغرفة ( 20 درجة مئوية إلى 25 درجة مئوية ).
  • بالنسبة للعبوات التي تحتوي على ما يصل إلى 14 قارورة – يجب إذابتها لمدة 16 ساعة تقريبًا في الثلاجة ( 2 درجة مئوية إلى 8 درجات مئوية ) أو 6 ساعات في درجة حرارة الغرفة ( 20 درجة مئوية إلى 25 درجة مئوية ).

لا تستخدم Zolgensma دون إذابة.

بمجرد إذابة المنتج الطبي ، يجب عدم إعادة تجميده.

بعد الذوبان ، قم بتدوير قارورة Zolgensma برفق. لا تهزه.

لا تستخدم هذا الدواء إذا لوحظ وجود جزيئات أو تغير في اللون بعد إذابة الدواء وقبل تناوله.

بعد الذوبان ، يجب تناول Zolgensma في أسرع وقت ممكن.

إدارة

يُعطى دواء زولجينسما Zolgensma للمرضى مرة واحدة فقط.

يتم حساب جرعة Zolgensma والعدد الدقيق للقوارير المطلوبة لكل مريض بناءً على وزن المريض (انظر القسمين 4.2 و 6.5 من SmPC / ملخص خصائص المنتج).

لإدارة Zolgensma ، اسحب الحجم الكامل للجرعة في المحقنة. بمجرد سحب حجم الجرعة في المحقنة ، يجب إعطاؤها في غضون 8 ساعات. قم بإزالة كل الهواء من المحقنة قبل إعطائها للمريض عن طريق التسريب في الوريد من خلال قسطرة وريدية. يوصى بإدخال قسطرة ثانوية (احتياطية) في حالة انسداد القسطرة الأولية.

يجب أن تدار Zolgensma بواسطة مضخة حقنة على شكل تسريب وريدي بطيء واحد يستمر حوالي 60 دقيقة. يجب أن تدار حصريًا عن طريق الحقن في الوريد. لا ينبغي أن تدار كحقنة سريعة في الوريد أو بلعة. بعد الانتهاء من التسريب ، يجب شطف الخط بمحلول كلوريد الصوديوم 9 مجم / مل (0.9 ٪) للحقن.

إزالة

سيتم التخلص من الأدوية غير المستخدمة وجميع المواد التي كانت على اتصال بها وفقًا للوائح المحلية للتعامل مع النفايات الخطرة بيولوجيًا.

قد يحدث إفراز مؤقت لـ Zolgensma ، بشكل رئيسي من خلال فضلات الجسم. يجب إعطاء التعليمات التالية لمقدمي الرعاية وأفراد أسر المرضى من أجل التعامل الصحيح مع السوائل والنفايات الجسدية من المرضى:

  • مطلوب نظافة اليدين المناسبة (استخدام القفازات الواقية وغسل اليدين الشامل بعد ذلك بالصابون والماء الجاري الدافئ ، أو معقم اليدين المعتمد على الكحول) عند التلامس المباشر مع سوائل جسم المريض والمخلفات لمدة شهر على الأقل بعد العلاج بزولجينسما.
  • يجب وضع الحفاضات التي تستخدم لمرة واحدة في أكياس بلاستيكية محكمة الغلق ويمكن التخلص منها مع النفايات المنزلية.

يستخدم هذا الموقع ملفات تعريف الارتباط لتحسين تجربتك. سنفترض أنك موافق على ذلك ، ولكن يمكنك إلغاء الاشتراك إذا كنت ترغب في ذلك. قبول قراءة المزيد